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Testosteron ist ein Androgen, das beim Mann unter dem Einfluss von Luteinisierendes Hormon in den Leydigschen Zwischenzellen im Hoden und in geringer Menge auch in der Nebennierenrinde gebildet wird. Bei Frauen produzieren die Eierstöcke und die Nebennierenrinde Testosteron, allerdings in wesentlicher geringerer Menge als der Mann. Es hat anabole und androgene Eigenschaften und ist für die Ausbildung der männlichen Geschlechtsorgane und -merkmale verantwortlich. Es wirkt über Androgenrezeptoren nach Umwandlung in Dihydrotestosteron (DHT) 5-alpha-Reduktase. Testosteron ist daher ein Prohormon, als Arzneistoff ein Prodrug. Die Anwesenheit von 5-alpha-Reduktase im Zielorgan ist daher wesentlich für die androgenen und anabolen Wirkungen. Bei der Frau ist Testosteron die Vorstufe von Estradiol-17beta, welches über eine Aromatase katalysiert.
Als Arzneistoff wird Testosteron bei Androgenmangel angewandt, z.B. bei Hypophysenunterfunktion, angeborenem Fehlen oder Fehlbildungen der Hoden. Auch alterungsbedingt kann es zu einem Testosteronmangel mit Impotenz, Erektionsstörungen und beschleunigter Osteoporose kommen.
Es wird oral, per Injektion als Depot oder transdermal verabreicht, was nicht nur für die Wirksamkeit und Verträglichkeit (UAW) von Bedeutung ist, sondern auch für Arzneimittelwechselwirkungen. Bei Substitution wegen Androgenmangel sind häufige UAW: Hypertonie, erhöhte Triglyzerid-Werte im Blut/Hypertriglyzeridämie, erhöhte PSA-Werte, erhöhter Hämatokrit.