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Nusinersen ist ein Antisense-Oligonukleotid für die Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA). Es erhöht die Bildung des vollständigen SMN-Proteins. Es bindet an die SMN2-prä-mRNA und fördert den Einschluss von Exon 7 in der mRNA. Das Arzneimittel wird intrathekal verabreicht. Zu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören Infektionen der unteren und oberen Atemwege und eine Verstopfung.
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