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Tafamidis ist zugelassen zur Behandlung der Wildtyp- oder hereditären Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit Kardiomyopathie (ATTR-CM). Es ist ein selektiver Stabilisator von Transthyretin (TTR). Durch Bindung an TTR wird das Tetramer stabilisiert und die Spaltung in Monomere verlangsamt. Nach präklinischen Daten wird Tafamidis über eine Glucuronidierung metabolisiert und über die Galle ausgeschieden. Als unerwünschte Ereignisse wurden in einer klinischen Studie an 176 Patienten Flatulenz (4,5 % gegenüber 1,7% unter Placebo) und ein Anstieg im Leberfunktionstest (3,4 % unter Verum, 1,1% unter Placebo) festgestellt.
| Aktivität | nicht klassifiziert |