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Ponatinib wird zur Behandlung der chronisch myeloischen Leukämie (CML) und der Philadelphia-Chromosom-positiven akuten Lymphoblastenleukämie (Ph+ ALL) eingesetzt. Es ist auch dann noch wirksam, wenn die Bindung der davor eingesetzten kompetitiven Thyrosinkinasehemmer Dasatinib und Nilotinib an die ATP-Bindungsstelle der BCL-ABL1-Kinase durch Mutationen behindert wird, so dass die die CML treibende ABL1-Kinase wieder dominiert. In diesem Zusammenhang ist die Mutation T315I relevant.
Die häufigsten unter Ponatinib auftretenden schwerwiegenden Nebenwirkungen waren laut FI Pankreatitis (5,1 %), Bauchschmerzen (3,6 %), Pyrexie (3,3 %), Anämie (2,9 %), febrile Neutropenie (2,9 %), Thrombozytopenie (2,9 %), Myokardinfarkt (2,9 %), Durchfall (1,6 %), erhöhte Lipasewerte (1,3 %), verminderte Neutrophilenzahl (1,3 %) und Panzytopenie (1,3 %). Die insgesamt häufigsten UAWs (≥ 20 %) waren eine verminderte Thrombozytenzahl, Hautausschlag, Trockenheit der Haut und Bauchschmerzen.
Aktivität | aktiver Wirkstoff/Metabolit |