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Venetoclax wird zur Behandlung der chronisch lymphatischen Leukämie (CLL) als Monotherapie und in Kombination mit Rituximab oder Obinutuzumab eingesetzt, auch zur Therapie neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML) kombiniert mit Azacitidin oder Decitabin bei Pat., die nicht für eine intensive Chemotherapie geeignet sind.
Bei CLL- und AML-Zellen wurde eine Überexpression von BCL-2 nachgewiesen, bei denen Venetoclax eine zytotoxische Wirkung hatte, wobei seine Bindung an BCL-2 zu Veränderungen an der äußeren Mitochondrienmembran führt, was eine Aktivierung von Caspasen und die Einleitung des programmierten Zelltods zur Folge hat. Die häufigsten schwerwiegenden Nebenwirkungen von Venetoclax bei Monotherapie waren Pneumonie und febrile Neutropenie, in Zusammenhang mit den kombinierten anderen Tumortherapeutika bei CLL waren febrile Neutropenie, Durchfall und Infektionen wie Pneumonie, Sepsis und ein Tumorlysesyndrom, bei der AML Anämie, Thrombozytopenie, Blutungen, febrile Neutropenie, Pneumonie, Sepsis, Übelkeit, Durchfall, Erbrechen, Bauchschmerzen, Hypotonie,, Kopfschmerzen, Hypokaliämie, Schwindel/Synkope.